糖尿病黄斑病变患者新曙光：创新基因疗法问世，可减轻治疗负担

本站 8 月 5 日消息，科技媒体 notebookcheck 今天（8 月 5 日）发布博文，报道称生物科技公司 4DMT 正在测试一种基因疗法，有望为糖尿病黄斑病变（DME）患者，减轻定期进行眼内注射的负担。

本站注：糖尿病黄斑水肿（DME）是糖尿病视网膜病变的一种特殊类型，主要影响中央视力区域（黄斑）。在糖尿病患者的黄斑区域因液体的渗漏而出现肿胀后，就会导致黄斑水肿，这种情况会引起视力模糊或视野扭曲，患者需要定期进行眼内注射以缓解症状。

4D 分子治疗公司（4DMT）最近公布了其基因疗法 4D-150 的临床试验 60 周数据，这种疗法编码了血管内皮生长因子 C（VEGF-C）抑制序列和 aflibercept。

在这项研究中，aflibercept 作为一种抗 VEGF 药物，被用作活性对照。试验结果证明了 4D-150 在治疗 DME 方面的有效性。接受第 3 阶段剂量的患者，最佳校正视力（BCVA）提高了 9.7 个字母，中心视网膜厚度（CST）减少了 174 微米，这表明已经改善视觉和解剖结构。

接受第 3 阶段剂量的患者在三次 aflibercept 负荷剂量后，所需的额外注射比计划使用标签上推荐的 2 毫克 aflibercept 每 8 周注射一次的用量减少了 78%。与接受较低剂量的患者相比，接受第 3 阶段剂量的患者也表现出更好的效果，额外注射减少了 58%。

在第 3 阶段剂量的患者中，有 4 人在不需要额外注射的情况下维持疗效，而在较低剂量的患者中，只有 1 人能够实现同样的效果。这些结果最近由 David Almeida 在第 43 届美国视网膜专家学会（ASRS）科学会议上公布。

David Almeida 表示，4D-150 有潜力通过减少治疗负担，以设计上的依从性提供有意义且持久的视力改善，从而彻底改变 DME 的治疗方式。